在前不久頒發(fā)的國家科技獎中，兩項干細胞研究成果——“哺乳動物多能性干細胞的建立與調(diào)控機制研究”和“成體干細胞救治放射損傷新技術(shù)的建立與應(yīng)用”，分別榮獲國家自然科學二等獎和科技進步一等獎。這是我國的干細胞基礎(chǔ)研究與臨床應(yīng)用研究首次同膺國家科技獎，再次點燃了人們對干細胞治療的熱切期盼。

　　糖尿病、心血管疾病、老年癡呆癥和癌癥等重大疾病難以治愈且發(fā)病率不斷增加，以化學藥物和手術(shù)治療為支柱的傳統(tǒng)醫(yī)學日漸“力不從心”，以干細胞技術(shù)為核心的再生醫(yī)學已是大勢所趨，具有超強分化、更新和修復能力的干細胞被寄予厚望。

　　那么，我國干細胞研究的整體進展如何？利用干細胞技術(shù)治療疾病的夢想離現(xiàn)實究竟還有多遠？

　　基礎(chǔ)研究躍居前列

　　10年間研究論文增長17倍，研究人員增長近16倍，專利排名世界第三

　　“進入新世紀以來，我國干細胞研究的進展的確令人矚目?！北蛔u為我國造血干細胞技術(shù)奠基人的中科院院士吳祖澤告訴記者，國家的支持力度明顯加大，干細胞研究成為許多研究機構(gòu)和高等院校的熱門領(lǐng)域，無論是在成體干細胞還是在誘導多能干細胞(iPS細胞)研究方面，均表現(xiàn)不俗。

　　此次榮獲國家自然科學二等獎的“哺乳動物多能性干細胞的建立與調(diào)控機制研究”，就是我國在iPS細胞領(lǐng)域的標志性成果。2006年，日本的山中伸彌研究小組成功研發(fā)出iPS細胞，突破了胚胎干細胞在臨床應(yīng)用中面臨的細胞來源和倫理障礙，在國際科學界引發(fā)極大轟動。

　　但是，各國科學家一直無法證明iPS 細胞能夠像胚胎干細胞一樣發(fā)育成完整健康的動物，其多能性一直被業(yè)界質(zhì)疑。我國科學家周琪、曾凡一、高紹榮等，用漂亮的研究成果終結(jié)了這一爭議：完全用iPS細胞培育出健康的小鼠及后代，充分證明了iPS細胞具有與胚胎干細胞相似的發(fā)育全能性，為iPS理論的完善及其在再生醫(yī)學中的應(yīng)用做出了突出貢獻。此外，他們還開發(fā)出獲得人類胚胎干細胞系的新方法，發(fā)現(xiàn)了能快速判斷干細胞發(fā)育能力的分子標記，受到國際同行的高度評價。

　　中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院的研究進展同樣令人振奮：培育出世界首個iPS豬，破解了利用豬iPS細胞制作克隆豬的世界難題，為大動物人源化器官的培育和器官移植提供了新途徑；利用病人尿液細胞獲得可移植的神經(jīng)干細胞，為老年癡呆癥等疾病的干細胞治療迎來曙光。

　　“從2004年至2013年，我國干細胞研究論文從234篇增加到3779篇，增長近17倍；發(fā)表文章的科研工作者從733名到12325名，增長近16倍。”據(jù)中科院院士、同濟大學校長裴鋼介紹，論文質(zhì)量也有顯著提升，2013年科學引文索引(SCI)收錄刊物發(fā)表文章5939篇，其中在國際頂尖雜志《自然》《科學》《細胞》發(fā)表文章25篇，影響因子大于10的文章有137篇。同時，我國科學家申請干細胞專利1679項，世界排名第三位，其中PCT國際專利申請58項，排名第六位。

　　臨床研究值得點贊

　　間充質(zhì)細胞藥物研發(fā)國際領(lǐng)先，造血干細胞移植手術(shù)完成2800余例

　　研發(fā)出干細胞藥物(制品)、形成規(guī)范的臨床救治方案，把干細胞研究成果應(yīng)用于重大疾病治療，是科學家們的共同夢想。在這方面，我國科學家也取得了明顯的進展。

　　干細胞藥物研發(fā)在世界范圍內(nèi)都是一個新課題，制定相關(guān)標準是第一步。在趙春華研究員牽頭下，中國醫(yī)學科學院組織工程研究中心與中國藥品生物制品檢定所于2003年制訂出我國第一個干細胞藥物制劑的制備、檢定標準——《間充質(zhì)干細胞制造及檢定規(guī)程》。2004年12月，趙春華團隊研制的用于治療惡性血液病、心血管疾病等的“骨髓原始間充質(zhì)干細胞”，拿到了新藥Ⅰ期臨床試驗批件，標志著我國成體干細胞新藥研究在當時處于國際領(lǐng)先地位。2006年4月，“骨髓原始間充質(zhì)干細胞”獲得Ⅱ期臨床試驗批件，并在北京大學人民醫(yī)院等多個國家臨床藥理基地完成了安全性、有效性臨床試驗研究。

　　此次獲得國家科技進步一等獎的“成體干細胞救治放射損傷新技術(shù)的建立與應(yīng)用”項目，在干細胞臨床治療上取得了多項突破。項目第一完成人、解放軍307醫(yī)院造血干細胞移植科主任陳虎告訴記者，他們建立了多種來源的造血干細胞移植技術(shù)體系，克服了傳統(tǒng)骨髓移植供者來源單一、依從性低、重建速度慢和并發(fā)癥多等“瓶頸”，成功解決了放射病所致不可逆骨髓衰竭的造血重建問題；首次采用造血干細胞與間充質(zhì)干細胞聯(lián)合移植治療醫(yī)源性骨髓型放射病，促進了造血重建和放射所致多器官損傷的修復，并降低了移植排斥，開創(chuàng)了放射損傷救治的新途徑。據(jù)介紹，他們已累計開展造血干細胞移植2800余例。

　　在利用干細胞開展脊髓損傷修復方面，我國科學家也邁出了第一步。中科院遺傳與發(fā)育生物學研究所戴建武再生醫(yī)學研究團隊研制的基于膠原蛋白的神經(jīng)再生支架，結(jié)合間充質(zhì)干細胞植入病人脊髓后，能夠引導脊髓再生。截至今年1月底，已順利開展了4例臨床研究手術(shù)，患者術(shù)后情況均比較穩(wěn)定。此前，戴建武團隊利用膠原生物材料結(jié)合自體骨髓干細胞修復不孕患者瘢痕化的子宮壁，成功引導子宮內(nèi)膜再生，首批9例不孕受試患者已有3例嬰兒順利出生。

　　國外研究如火如荼

　　去年，科學家相繼培養(yǎng)出胃、腎臟等組織器官，批準的干細胞臨床試驗研究超過4000項

　　干細胞研究一直是國際熱點。據(jù)專家介紹，近年來發(fā)達國家在干細胞基礎(chǔ)研究與臨床試驗上不遺余力，堪稱“如火如荼、突飛猛進”。

　　在基礎(chǔ)研究方面，國外科學家在利用干細胞培養(yǎng)人體組織器官方面取得了長足進展。僅2014年就亮點頻現(xiàn)——

　　英國劍橋大學研究人員用皮膚細胞制造出原始人工精卵，有望為不孕癥治療開辟新途徑；

　　日本研究人員在成年試驗鼠中，首次在試管內(nèi)用成體干細胞培養(yǎng)出立體管狀的腎臟組織；

　　美國科學家用人類的胚胎干細胞iPS細胞，培養(yǎng)出微小的“類胃”器官。這塊芝麻大小的活組織有著和人胃一樣的腺體結(jié)構(gòu)，甚至還能容納腸道菌。

　　在臨床試驗方面，美、日、韓等國家的科學家在青少年失明、老年黃斑變性、心肌梗塞等方面開展了眾多臨床試驗。據(jù)不完全統(tǒng)計，僅去年一年國外批準的干細胞臨床試驗研究就有4000多項，其中采用間充質(zhì)干細胞的有400多項。

　　專家指出，作為一項革命性的全新技術(shù)，干細胞的研究和臨床試驗不會一帆風順，但從國內(nèi)外已取得的進展看，用干細胞解除人類重大疾病的大門已經(jīng)敞開，前景可期。